Badanie kliniczne 2 fazy oceniające skuteczność i bezpieczeństwo dodania kladrybiny w leczeniu modyfikującym przebieg seropozytywnej miastenii rzekomoporaźnej

Badanie składa się z 3 składowych:
– Badanie prowadzone w podstawowym czasie trwania badania w kohorcie zasadniczej – badanie podwójnie zaślepione z grupą placebo na grupie pacjentów leczonych immunoaktywnie za pomocą doustnej sterydoterapii;
– Badanie prowadzone w podstawowym czasie trwania badania w kohorcie uzupełniającej – badanie podwójnie zaślepione z grupą placebo na grupie pacjentów z nowo-rozpoznaną miastenią / uprzednio nieleczonych immunoaktywnie;
– Badanie prowadzone w dodatkowym czasie trwania badania – badanie otwarte jednoramienne (wyłącznie grupa aktywna – lek badany). Badanie będzie stanowić kontynuację badania prowadzonego w podstawowym czasie trwania badania.

Dla indywidualnego uczestnika badanie składa się z fazy zaślepionej trwającej 48 tygodni (podstawowy czas trwania badania) i fazy otwartej trwającej kolejne 48 tygodni (dodatkowy czas trwania badania).

Planowane badanie będzie próbą potwierdzenia w badaniu z kontrolą placebo trafności koncepcji terapii rekonstytutywnej przy użyciu kladrybiny w zastosowaniu do kolejnej choroby immunoagresyjnej jaką jest miastenia rzekomoporaźna.